CIENCIA

Intentan editar genes en paciente

Una dosis semanal de la enzima cuesta de 100 mil a 400 mil dólares anuales. Para curar la enfermedad solo habría que corregir un 1% de las células del hígado.

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Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para las terapias genéticas. Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para las terapias genéticas.
Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para las terapias genéticas.

Por primera vez, un equipo de científicos ha intentado editar un gen dentro de un cuerpo humano, en un audaz intento de cambiar de forma permanente el ADN de una persona para tratar de curar una enfermedad.

El experimento se hizo en California. El paciente Brian Madeux, de 44 años, recibió a través de un gotero intravenoso, miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un punto concreto.

Madeux tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter, en la cual la falta de un gen que produce una enzima necesaria para descomponer algunos carbohidratos, ocasiona que estos se acumulen en las células y afecten todo el cuerpo.

Los pacientes pueden sufrir resfriados e infecciones de oído frecuentes, rasgos faciales distorsionados, problemas de corazón y respiratorios, complicaciones de piel y de ojos, fallos en huesos y articulaciones, así como problemas digestivos y neurológicos. “Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Ojalá me ayude a mí y a otras personas”, dijo Madeux.

Podría pasar un mes hasta ver si está funcionando, y las pruebas lo certificarán en tres meses. Si tiene éxito, podría ser un gran impulso para el incipiente campo de la terapia genética.

Los científicos han editado genes humanos antes, modificando células en el laboratorio, que después se devuelven a los pacientes.

También hay terapias genéticas que no implican modificar el ADN. Pero estos métodos solo pueden usarse para unos pocos tipos de enfermedades. Algunos dan resultados que no son duraderos. Otros proporcionan un nuevo gen como una pieza de repuesto, pero no controlan dónde se inserta en el ADN, lo que podría causar un nuevo problema como el cáncer.

Esta vez, la modificación ocurre de forma precisa dentro del cuerpo. Es como enviar un diminuto cirujano para colocar el gen exactamente en la posición adecuada.

“Cortamos su ADN, lo abrimos, insertamos un gen, lo remendamos. Reparación invisible”, explicó la doctora Sandy Macrae, presidenta de Sangamo Therapeutics, la empresa de California que está probando esta técnica para dos enfermedades metabólicas y la hemofilia.

“Se convierte en parte de su ADN y está ahí por el resto de su vida”. Eso también implica que no hay vuelta atrás, ninguna forma de borrar ningún error que pueda causar la modificación.

“En realidad estamos jugando con la madre naturaleza” y los riesgos no pueden conocerse por completo, pero los estudios deben seguir adelante porque estas son enfermedades incurables, señaló un experto independiente, el doctor Eric Topol, del Scripps Translational Science Institute de San Diego.

Se han tomado medidas de protección y las pruebas en animales, fueron muy alentadoras, indicó el doctor Howard Kaufman, científico de Boston y miembro del comité de los Institutos Nacionales de Salud que aprobó los estudios.

Las posibilidades de la edición genética son demasiado grandes para ignorarlas.

“Por ahora no hay evidencias de que esto vaya a ser peligroso”, señaló. “Este no es el momento de asustarse”.

La edición genética no arreglará los daños que ya ha sufrido Madeux, pero espera dejar de necesitar los tratamientos semanales con enzimas.

Los estudios iniciales implicarán hasta 30 adultos para probar su seguridad, pero el objetivo final es tratar a niños muy jóvenes, antes de que se produzcan muchos daños.

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