Terapia de genes

La hemofilia se convierte en un objetivo tentador para la terapia genética, luego de una investigación científica.

Un tratamiento con terapia genética, un método experimental para reparar genes defectuosos, demostró por primera vez que puede elevar la producción de un agente vital de coagulación sanguínea, ofreciendo posiblemente una solución a largo plazo para las personas con hemofilia B.

Investigadores dijeron que la misma tecnología ha sido también estudiada para el tratamiento de la hemofilia A, el tipo más común de este trastorno hereditario de la coagulación.

“Es una técnica de curación de pacientes potencialmente permanente”, dijo el doctor Charles Abrams, secretario de la Sociedad Americana de Hematología y jefe asociado de hematología/oncología en la Universidad de Pensilvania en Filadelfia.

La estrategia consiste en reemplazar el gen defectuoso que causa el trastorno de la coagulación con una versión correcta a través de un virus de las células del hígado del paciente, las únicas células en el cuerpo capaces de producir ciertos agentes de coagulación que faltan o son deficientes en las personas con hemofilia.

Los agentes se numeran usando números romanos. Los dos principales tipos de la enfermedad son la hemofilia A, causada por una falta del agente VIII, y el hemofilia B, causada por una deficiencia del factor IX.

Investigadores del University College London Cancer Institute y del St. Jude´s Children Research Hospital en Memphis, Tennessee, estudiaron a seis hombres con hemofilia B severa que producían el agente de coagulación IX, también llamado FIX, por debajo del 1 % de los niveles normales.

El objetivo general del tratamiento actual con FIX fabricados es alcanzar niveles de los agentes mayores del 1 % de lo normal.

Cuatro de los seis participantes en el ensayo han suspendido el tratamiento rutinario y permanecen libres de sangrados espontáneos. Los otros dos han aumentado el intervalo entre las inyecciones de FIX a una vez cada 10 días o dos semanas, cuando antes era dos o tres veces a la semana, dijo el doctor Andrew Davidoff, presidente del departamento de cirugía de St. Jude´s y co-autor del estudio.

Tratamientos frecuentes con FIX fabricados pueden costar cientos de miles de dólares al año, lo que convierte a la hemofilia en un objetivo tentador para la terapia genética.

El experimento “es un estudio sin precedentes”, dijo la doctora Katherine Ponder, profesora de hematología y oncología en la Washington University en St. Louis, en el editorial del New England Journal of Medicine.

“Si otros estudios determinan que este método es seguro, podría sustituir a la cara y molesta terapia de proteínas utilizada actualmente por pacientes con hemofilia B”, escribió.

Los resultados del estudio fueron publicados en el NEJM y dados a conocer el sábado en una reunión de la Sociedad Americana de Hematología en San Diego. La hemofilia es un trastorno hereditario que afecta con más frecuencia a los hombres.

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